2022-09-20至2022-09-21 上海
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会议报道News

世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病

2022-07-13

Verve Therapeutics 公司宣布,其开发的碱基编辑疗法 VERVE-101 在新西兰完成了首例患者给药,该疗法用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH),这也是首个体内碱基编辑的临床试验。此外,Verve 还表示将在今年下半年在英国和美国提交临床试验申请。这标志着下一代基因编辑技术——碱基编辑开始进入临床试验,也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗...

手握新一代LNP技术,新锐完成1.2亿美元B+轮融资,拜耳、安进支持

2022-07-04

基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和Matrix Capital Management附属公司AyurMaya领投,Amgen Ventures参投。此前公司已于2021年10月完成8000万美元的B轮融资。此次融资所得将帮助ReCode在中枢神经系统、肝脏、肿瘤领域实现多样化布局,继续推进R...

Jennifer Doudna最新研究:基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世,效率更高、脱靶更低

2022-07-04

CRISPR 基因编辑技术可以对生物体基因组进行精确编辑,自2012年问世后,已经彻底革新了基因编辑领域。利用这一技术,研究人员可以修正人类缺陷基因以治疗遗传疾病,改变病原体基因以消灭传染病,改良作物基因以培育优势品种等等。由于 CRISPR 强大的多领域应用能力,这一技术的开创者加州大学伯克利分校的 Jennifer Doudna 和马克斯普朗克研究所的 Emman...

让LNP实现器官特异性靶向,ReCode公司完成2亿美元B轮融资,推进两项mRNA疗法临床试验

2022-07-02

日前,LNP-mRNA 研发公司 ReCode Therapeutics 宣布完成1.2亿美元 B+ 轮融资,加上去年10月份完成的8000万美元 B 轮融资,ReCode 已完成累计2亿美元 B 轮系列融资。此轮融资将用于推进 ReCode 在中枢神经系统、肝脏和肿瘤领域的研究,以及将两个 mRNA 项目——原发性纤毛运动障碍(PCD)和囊性纤维化(CF)推进到临床。ReCo...

NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果,降低致病蛋白83%

2022-07-01

α1-抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha1-Antitrypsin Deficiency,AATD)是一种常染色体共显性遗传病,α1-抗胰蛋白酶(AAT)由肝脏细胞中的 SERPINA1 基因编码并分泌到循环系统中,通过其抗蛋白酶活性保护肺组织。SERPINA1 基因突变(单个氨基酸突变Glu342Lys)会导致错误折叠的α1-抗胰蛋白酶(Z-AAT)在肝脏中的积累,同时也让肺部缺乏...

uniQure公司亨廷顿症AAV基因疗法效果积极,突变蛋白持续一年下降

2022-06-28

亨廷顿症(Huntington's disease,HD),也叫作亨廷顿舞蹈症,是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病,四号染色体上的亨廷顿基因(HTT)中的 CAG 三核苷酸异常扩增产生了突变亨廷顿蛋白(mHTT),该突变蛋白在细胞内逐渐聚集在一起,形成大的分子团,在脑中积聚,影响神经细胞的功能。一般患者在中年发病,表现为舞蹈样动作,随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力,病情...

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022-06-27

2021年6月26日,Intellia Therapeutics 在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了具有里程碑意义的临床试验论文。这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径,被誉为“开启了医学新时代”。该...

超14亿美元!诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

2022-06-23

6月21日,Precision BioSciences宣布,已与诺华就体内基因编辑研发达成全球范围内独家合作和许可协议。作为协议的一部分,Precision将开发一种定制的 ARCUS核酸酶,用于在体内将一种治疗性转基因插入基因组的“安全港口”位置,作为一个潜在的一次性变革性治疗选择,用于治疗某些血红蛋白疾病,如镰状细胞病和β-地中海贫血。根据协议条款,Precision将开发一种ARCUS核酸酶...

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

2022-06-22

艾滋病(AIDS),即获得性免疫缺陷综合征,是一种由人类免疫缺陷病毒(HIV)感染引起的危害性极大的传染病。HIV 病毒把人体免疫系统中最重要的 CD4+T 细胞作为主要攻击目标,大量破坏该细胞,经过数年、甚至长达10年或更长的潜伏期后发展成艾滋病病人,使人体丧失免疫功能,因抵抗力极度下降会出现多种感染,后期常常发生恶性肿瘤,以至全身衰竭而死亡。在过去的几十年里,何大一等人提出的“鸡尾酒...

Cell子刊:AAV基因治疗缓解慢性疼痛

2022-06-21

在人类中,反复或长时间的有害刺激会导致疼痛感知增加,这是一种心理与生理现象。简单地讲,感觉到疼痛是人体受到损伤或疾病侵袭的预警性信号,如被尖锐物体或热刺激时,这种疼痛感来得快,消失得也快;但如果是长时间的持续刺激,就会引发对疼痛的高度敏感。这一过程被称为 "疼痛缠绕",从而导致了临床疼痛疾病的发生,即慢性疼痛。慢性疼痛是一个全球性的问题,可能会使患者极度衰弱。据相关数据显示,我...

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