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会议报道News

亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

2022-08-12

基因治疗亨廷顿症失败的阴云尚未散去。8月8日, 荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。报告披露,在一项针对亨廷顿症的1/2期试验中,14例接受高剂量AMT-130治疗组中有3例患者出现了严重副作用。来源:uniQure 官网据悉,这3名病例已于今年7月转移至卫生局接受治疗,目前有两名受试者已完全康复,另一名受试者尚未完全康复。在周一...

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

2022-08-04

2022年8月4日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,邦耀生物和中南大学湘雅医院合作的世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的患儿目前脱离输血依赖已超过2年,开启了正常生活和学习,同时该项临床试验成果今日发表在了国际顶级医学期刊 Nature Medicine 上。出院2周年的希希(化名,图右)和望望(化名,图左)与主诊大...

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

2022-08-02

2022年8月1日,碱基编辑公司 Beam Therapeutics 宣布其BEAM-201的IND申请被FDA暂停。FDA将在30天内提供作出这一决定的更多详细信息,Beam承诺将在获得更多详细信息后及时更新。BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑(Cytosine Base Editor,CBE)的针对CD7靶点的四重碱基编辑CAR-T...

辉瑞、BMS前高管“看好”基因书写技术!新锐公司融资5500万美元

2022-07-28

生物技术公司Replay宣布获得5500万美元种子资金,用于重编程生物学并编写下一代基因组产品。本轮融资由KKR和OMX Ventures领投,ARTIS Ventures和Lansdowne Partners等跟投。Replay将使用这笔资金构建其平台技术工具包,以书写和递送针对实体瘤和多基因疾病等复杂疾病的big DNA。总部位于美国加利福尼亚州的Replay是一家基因书写公司,旨在通过书写和...

LNP递送CRISPR-mRNA,预防和治疗新冠,且不受病毒突变影响

2022-07-27

新冠肺炎(COVID-19)的长期存在对于有效的治疗药物或疗法产生了巨大需求。美国食品药品监督管理局(FDA)已批了瑞德西韦(Remdesivir)作为抗新冠病毒药物,但瑞德西韦虽然缩短了康复时间,但并没有为新冠患者提供生存益处。FDA还批准了几种单克隆抗体的紧急使用授权,这些单克隆抗体可以减少新冠患者的住院和死亡,但单克隆抗体的有效性随着新冠突变株 Omicron 的出现而减弱甚至丧失。2021...

复旦大学应天雷/林金钟组首次探索慢性乙肝的mRNA新疗法

2022-07-22

乙型肝炎是由于感染乙肝病毒(HBV)引起的最常见的严重肝脏疾病。大部分成年人感染HBV以后,很少或者几乎没有症状,依靠自身免疫系统清除HBV,这一过程需要长达6个月的时间,称为HBV急性感染。大部分婴儿或者幼童,感染HBV后,无法抵抗病毒复制,会产生HBV慢性持续感染,发展为慢性乙肝。目前,全球有2.57亿HBV慢性感染者。HBV高水平复制会显著改变慢性乙肝患者体内的抗体多样性,造成功能缺陷性的T...

全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市

2022-07-22

7月20日,PTC宣布,欧盟委员会(EC)批准Upstaza(eladocagene exuparvovec)上市,用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶(ADCC)缺乏症患者。Upstaza不仅是全球首个获批治疗ADCC缺乏症的疾病修饰疗法,还是首个直接注入大脑的基因疗法。AADC缺乏症是一种罕见的遗传性神经系统疾病,由编码ADCC酶的多巴脱羧酶(DDC)基因变异引起。ADCC酶的缺乏会导...

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

2022-07-15

北京脑科学与类脑研究中心(CIBR)熊巍实验室在 Cell 子刊 Cell Reports 上发表了题为:Template-independent genome editing in the Pcdh15 av-3j mouse, a model of human DFNB23 nonsyndromic deafness(不依赖于修复模板的基因编辑应用于Pc...

CRISPR先驱亓磊,携史上最小CRISPR系统,创立表观遗传编辑公司,获5500万美元A轮融资

2022-07-13

CRISPR 基因编辑先驱亓磊创立的公司 Epic Bio 完成了5500万美元的A轮融资,该公司计划将迷你 CRISPR 系统(CasMINI)应用于表观遗传工程,开发出更安全的人类遗传疾病疗法。硕果累累的基因编辑先驱提到亓磊(Lei S. Qi),可能很多人并不熟悉,但是他的研究成果大家并不陌生,早在2013年2月,亓磊首次证实 DNA 切割活性丧失的 ...

基因治疗延期通知

基因治疗延期通知

2022-07-13

关于“2022基因治疗与核酸药物开发高峰论坛”延期举办的通知 尊敬的各位嘉宾、展商、参会代表及合作伙伴:鉴于目前全国防疫形势严峻,疫情多点爆发。上海、北京、浙江、安徽、江苏、广东等多地形成社会面感染,新毒株危害风险加剧,疫情传播风险加大。组委会为配合本地政府防疫工作,同时保证参会嘉宾的健康安全,经多方积极沟通,决定将原定于2022年8月4-5日在上海虹桥祥源希尔顿酒店举办的“2022基因...

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