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会议报道News

小环状干扰 RNA (sciRNA) 作为基因沉默的有效治疗平台

小环状干扰 RNA (sciRNA) 作为基因沉默的有效治疗平台

2021-10-26

为了实现由RNA干扰(RNAi)途径介导的有效的治疗性基因沉默,小干扰RNA (sirna)必须经过化学修饰。一些具有在代谢上稳定sirna潜力的超rna结构已被评估其诱导基因沉默的能力,但所有这些结构都有局限性或尚未在治疗相关的背景下进行探索。共价闭合环状RNA转录本普遍存在于真核生物中,有潜力作为生物标志物和疾病靶点,环状RNA模拟正在被探索用于治疗。本文报道了小环状干扰rna (sciRNA...

反义寡核苷酸药物治疗乙肝?Nature子刊公布II期临床试验结果:安全性良好、疗效喜人

反义寡核苷酸药物治疗乙肝?Nature子刊公布II期临床试验结果:安全性良好、疗效喜人

2021-10-22

慢性乙肝病毒(HBV)感染约影响着全球超2.5亿人口,最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原(HBsAg)和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”,通常无临床表现,所以也被称作“临床治愈”。目前,获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物(NA)和干扰素α,而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Yuen等人在NatureMedi...

Genome Research:基因治疗可以减少肥胖,逆转小鼠的2型糖尿病

Genome Research:基因治疗可以减少肥胖,逆转小鼠的2型糖尿病

2021-10-13

全球近5亿人受到肥胖的影响,其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病,包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症,是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的,影响了有效的抗肥胖药物的开发,这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表在《Genome Research》杂志上的一项研究中,研究人员开发了一种基因疗法,可以专门降低肥胖小鼠的脂肪组织,逆转与肥胖相关的代谢疾病。图片来源:Jee Young ...

科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗

科学家定向开发新的基因递送载体用于基因治疗

2021-10-11

近日,发表在《Cell》上的一项题为“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中,来自美国布罗德研究所和哈佛大学等研究机构的研究人员开发出一个新的腺相关病毒(AAV)家族作为基因递送载体用于基因治...

慢性乙肝:碱基编辑或成治疗新方式

慢性乙肝:碱基编辑或成治疗新方式

2021-10-08

 近日,Beam Therapeutics宣布,临床前数据证明,胞嘧啶碱基编辑器(CBE)在降低病毒标志物(如乙型肝炎表面抗原HBsAg)表达,防止乙肝病毒(HBV)反弹方面具有潜力。慢性乙型肝炎是由乙型肝炎病毒持续感染超过6个月以上,肝脏发生不同程度炎症坏死(或)纤维化的慢性疾病。全球大约有2.6亿乙肝患者,每年由乙肝引起的肝衰竭和肝癌而导致死亡的患者达90万例,是全球主要的公共卫...

Science子刊:震惊!临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射,可改善双眼视力

Science子刊:震惊!临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射,可改善双眼视力

2021-09-30

莱伯视神经病变(Leber hereditary optic neuropathy, LHON),又称莱伯视神经萎缩,是线粒体失明(mitochondrial blindness)的最常见原因。在一项新的临床研究中,英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain Sahel博士领导的一个国际团队将一种基因治疗载体注射到LHON患者的一只眼睛中,可以显著...

勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体,以开发下一代肝靶向基因治疗

勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体,以开发下一代肝靶向基因治疗

2021-09-30

勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司(以下简称克睿基因)今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒(AAV)载体,用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合,从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV血清型的临床应用受到其某些特征的限制,例...

我国科学家发现环形RNA具有抑制胃癌转移的新功能

我国科学家发现环形RNA具有抑制胃癌转移的新功能

2021-09-28

 环形RNA在人类肿瘤发生过程中发挥着重要的基因调控作用,但在胃癌中的作用模式仍不清楚。近期,我国科学家发现环形RNA能够抑制胃癌转移,研究成果发表在《美国科学院院刊》,标题为“CircURI1 interacts with hnRNPM to inhibit metastasis by modulating alternative splicing in gastric can...

Mol Cell:核酸修饰研究的最新技术进展

Mol Cell:核酸修饰研究的最新技术进展

2021-09-27

酶介导的核酸化学修饰是基因表达不可或缺的调控因子。不断发展的技术驱动人们对这些修饰的生物化学和生物学意义的理解和认识,这些技术使这些标记能够精确检测、绘制和操作。在这里,作者对核酸修饰研究的最新技术进展进行了总结。对于所讨论的每个修饰(N6-甲基腺苷、5-甲基胞苷、肌苷、假尿苷和 N4-乙酰胞苷),作者首先介绍其定位和检测的“金标准”技术,,然后讨论用于解决金标准的任何缺点的技术。通过突...

诺奖风向标来了!2021年拉斯克奖出炉,mRNA疫苗两位先驱获奖

诺奖风向标来了!2021年拉斯克奖出炉,mRNA疫苗两位先驱获奖

2021-09-26

 2021年9月24日,生物医学领域的重要奖项拉斯克奖(The Lasker Awards)公布,今年拉斯克奖共设立3个奖项:基础医学研究奖、临床医学研究奖以及医学科学特别成就奖。拉斯克奖在生命科学、医学领域享有盛誉,被誉为诺贝尔奖“风向标”。在该奖项的所有获得者中,有近90人同时也获得了诺贝尔奖。中国首位自然科学诺贝尔奖得主、2015年诺贝尔生理学或医学奖获得者屠呦呦,也曾于201...

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