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Cell Discovery:人类三原核胚胎中进行线粒体DNA碱基编辑取得成功

Cell Discovery:人类三原核胚胎中进行线粒体DNA碱基编辑取得成功

2022-02-07

Nature发表了刘如谦(David Liu)团队的题为:A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文,刘如谦团队发现并命名了一种细菌毒素——DddA,它可以催化双链DNA(dsDNA)中胞苷的脱氨,将胞嘧啶(C)转化为尿嘧啶(U)。将DddA分裂半体与转录激活子样...

同类首个帕金森细胞疗法!拜耳DA01(多能干细胞衍生的多巴胺能神经元)1期临床已对首例患者进行治疗!

同类首个帕金森细胞疗法!拜耳DA01(多能干细胞衍生的多巴胺能神经元)1期临床已对首例患者进行治疗!

2022-01-25

-拜耳(Bayer)全资子公司BlueRock Therapeutics近日宣布,与大学健康网络(University Health Network,UHN)合作,在评估DA01治疗晚期帕金森病(PD)患者的开放标签1期研究(Ph1)中对首例患者进行了给药治疗。DA01是一种多能干细胞衍生的多巴胺能神经元,是同类首个细胞疗法,有潜力再生失去的功能,并可能改善和逆转帕金森病。目前,DA01正在一部分...

「躺平」就能瘦!不用运动节食,只需删除肥胖特定基因

「躺平」就能瘦!不用运动节食,只需删除肥胖特定基因

2022-01-21

 最近,《国际肥胖杂志》上发布了一项研究发现:删除雄性小鼠与肥胖相关的基因,可大幅减少脂肪量。该研究成果可能会对肥胖患者的治疗产生重大影响,如果这项技术能应用于人类,那意味着敲除肥胖特定基因,不运动不节食,躺着也能瘦下来。该项研究由加拿大西安大略大学舒立克医学-牙医学学院Silvia Penuela领导的一个解剖学和细胞生物学研究团队进行,在博士候选人Brent Wakefield的...

基因疗法使寿命延长40%

基因疗法使寿命延长40%

2022-01-21

一项研究表示:连续半年,每月接受一次基因疗法,不仅寿命延长达到41.4%,而且肌肉力量提高33%,青壮年期延长25%以上,各种器官都出现年轻化迹象,连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and injectable gene therapy for healthy life extension”所展...

慢病毒载体基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月!

慢病毒载体基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月!

2022-01-19

蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请(BLA)的审查期,分别为:Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞)治疗β地中海贫血,以及Skysona(elivaldogene autotemcel,eli-cel,Lent...

亨廷顿病“疾病修饰疗法”!罗氏计划开展一项新的2期研究:评估反义RNA疗法tominersen!

亨廷顿病“疾病修饰疗法”!罗氏计划开展一项新的2期研究:评估反义RNA疗法tominersen!

2022-01-19

-Ionis制药公司近日宣布,其合作伙伴罗氏(Roche)正在设计一项新的2期临床试验,评估反义RNA药物tominersen(前称:IONIS-HTTRx,RG6042)治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。罗氏将在未来的科学会议上分享这项新的2期试验设计的更多细节。在3期GENERATION HD1研究停止给药后,探索性事后分析表明:tominersen可能有...

美国一名57岁患者成功移植猪的心脏,目前状况良好

美国一名57岁患者成功移植猪的心脏,目前状况良好

2022-01-12

 一名57岁患有心脏病的美国男子接受了首例转基因猪心脏移植手术,手术三天之后状况良好。这例具有历史意义的手术在马里兰大学医学院进行,同时这例器官移植手术首次证明转基因动物心脏可以像人类心脏一样发挥作用,而不会立即被人体排斥。患者大卫·贝内特被医院判定无法进行常规心脏移植,在走投无路的情况下,他选择了异种器官移植,手术之后,患者状况良好。对此,南京医科大学异种移植重点实验室主任戴一凡教授表...

拜耳与 Mammoth Biosciences 将合作开发新型基因编辑技术

2022-01-12

2022 年1月10日,拜耳集团与 Mammoth Biosciences公司(简称Mammoth)今日宣布一项战略合作与选择权协议,旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前Mammoth公司正在利用自然多样性驱动下一代CRISPR产品。Mammoth公司开创性的基因编辑技术是一项关键技术,同时也是单独的治疗方法。它将极大地增强拜耳的创新能力,更快地开发能为患者带...

打开肠道微生物组“窗口”:科研人员开发出流程化、更高效的基因编辑工具

打开肠道微生物组“窗口”:科研人员开发出流程化、更高效的基因编辑工具

2022-01-11

 基因,就像是指挥官手里拿着的建筑总图纸,调控着生物体的一切生命活动。这份施工的图纸决定了整个建筑的所有呈现形式。那怎么才能对“图纸”——基因进行编辑呢?CRISPR/Cas编辑系统被认为是最佳的一种工具。中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所、深圳合成生物学创新研究院戴磊课题组在ACS Synthetic Biology上发表最新成果,研究团队开发了针对人体肠道拟杆菌的CRI...

是个狠人!他对自己进行基因治疗逆转衰老,并在论文中宣称年轻了28岁

是个狠人!他对自己进行基因治疗逆转衰老,并在论文中宣称年轻了28岁

2022-01-05

 在电影《普罗米修斯》中,亿万富翁维兰德耗费巨资,不惜代价找到创造地球生命的“工程师”,只为寻求长生之钥,讽刺的是,他也因此而死。现实世界中,从古至今,人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来,随着人类基因组计划的完成,越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老,人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日,Rejuvenation Research 期刊发表了一篇题为:Resul...

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