疫情汹涌，风口浪尖上的mRNA疫苗研发进程一直受到全球密切关注，成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。mRNA疫苗是以病原体抗原蛋白对应的mRNA结构为基础，通过不同的递送方式递送至人体细胞内，经翻译后产生抗原蛋白、引发机体特异性免疫反应的疫苗产品。与传统疫苗相比，mRNA疫苗生产工艺简单、开发速度快、无需细胞培养、成本低，因此备受资本追捧。据悉，目前全球共有 15款mRNA 疫苗在研，其中Cue...
![基因治疗后罹患肝癌，谁之过？](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20210902/1630577294423876.jpeg" title="1630577294423876.jpeg" alt="102373157-95011716.1910x1000.jpg)
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。目前美国FDA已暂停该公司其他三项血友病临床试验。美国FDA指出，病毒载体AAV曾在小鼠研究中诱发癌症，AAV载体的DNA通常会在细胞核中形成一个环，在新生小鼠的研究中显示，AAV...
镰状细胞病（SCD）是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸腔综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并发症可导致肺动脉高压、肾功能衰竭和早期死亡。总部位于...
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