让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
来源:生物世界
日前，LNP-mRNA 研发公司 ReCode Therapeutics 宣布完成1.2亿美元 B+ 轮融资，加上去年10月份完成的8000万美元 B 轮融资，ReCode 已完成累计2亿美元 B 轮系列融资。此轮融资将用于推进 ReCode 在中枢神经系统、肝脏和肿瘤领域的研究，以及将两个 mRNA 项目——原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）推进到临床。ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。ReCode 公司基于美国德克萨斯大学西南医学中心 Daniel Siegwart 教授团队的研究成果，他们发现，在脂质纳米颗粒（LNP）中添加四组分（可电离脂质、胆固醇、辅助磷脂和聚乙二醇化脂质）之外的第五成分——SORT 脂质，可以改变 LNP 在体内的器官靶向特性，并实现mRNA对肝脏以外器官的递送。更重要的是，这种 SORT-LNP 可推广到多种肝外器官组织，实现对肺、肾脏乃至上皮细胞和免疫细胞等的 mRNA 递送。这项研究成果于2020年4月发表于 Nature Nanobitechnology 期刊【1】，Daniel Siegwart 教授为论文通讯作者，程强（现为北京大学未来技术学院研究员）、魏妥（现为中科院动物所研究员）为论文共同第一作者。今年5月，ReCode 在美国胸科学会2022年度会议上展示了 PCD 和 CF 项目的临床前数据，这些数据显示，SORT-LNP 递送 mRNA 可以直接靶向疾病相关细胞，而在其他组织中没有显著暴露。据悉，ReCode 将在今年第四季度向 FDA 提交原发性纤毛运动障碍（PCD）mRNA疗法（通过SORT-LNP递送DNAl1的mRNA）的临床试验申请，将在明年年中提交囊性纤维化（CF）mRNA疗法（通过SORT-LNP递送CFTR的mRNA）的临床试验申请。ReCode 公司还表示，SORT-LNP 还可以在调整后靶向脾脏，包括其中的 T 细胞和 B 细胞，这为体内原位 CAR-T 疗法的可能性打开了大门。美国塔夫茨大学许巧兵教授也致力于开发器官特异性 LNP 递送载体，通过化学方法调整 LNP 的结构，实现了 LNP 向肝脏以外器官（例如肺、脾脏）的特异性靶向。基于这些研究成果，许巧兵教授创立了 Hopewell Therapeutics，致力于将新型器官特异性靶向 LNP 用于免疫治疗、基因治疗和基因编辑治疗。SORT-LNP 发明者之一的程强研究员在国内作为科学创始人创立了星锐医药，致力于开发下一代 LNP 载体，实现组织特异性 mRNA 药物递送，拓宽mRNA 药物的应用前景。
