骨关节炎是与机体衰老密切相关的退行性骨关节病，严重影响老年群体的生活质量。对于骨关节炎患者，目前尚无安全有效的治疗方法。间充质干细胞的衰老和耗竭被认为是骨关节炎的主要诱因之一。因此，揭示间充质干细胞衰老的分子机制将为有效干预骨关节炎提供线索和靶标。中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作，首次揭示表观调节蛋白CBX4具有稳定人间充质干细胞核仁异...
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数BCD患者于20-40岁发病，出现夜盲和...
许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码，以治疗遗传性疾病。虽然基因组编辑作为一种基因修复技术引起了人们的关注，但是CRISPR...
-基因治疗公司Helixmith近日在2021年糖尿病足会议（DFCon）年会上宣布了一项利用新型基因疗法VM202（Engensis）治疗糖尿病足溃疡（diabetic foot ulcer，DFU）3期临床研究中期分析的积极结果。这是一项随机、安慰剂对照3期研究，Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA。会上公布的数据显示，Engensis治疗显示了伤口愈合的...
在帕金森病的晚期，由于释放多巴胺的神经元不可阻挡地流失，药物左旋多巴（levodopa）在治疗症状方面变得不那么有效。但是，在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Disruption of mitocho...
在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种新型的基因编辑技术：通过分裂特定的突变酶然后触发它们重新组合在一起，在基因组中引入靶向突变。与其他现有技术相比，这种新型的基因编辑技术具有卓越的控制能力，并有可能在体内使用。相关研究结果于2021年10月18日在线发表在Nature Chemical Biology期刊上，论文标题为“Controllable genome ...
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院科研人员及其合作者利用单碱基编辑器对葡萄糖激酶进行点突变，培育出首例人类永久性新生儿糖尿病犬模型。相关论文以Generation of permanent neonatal diabetes mellitus dogs with glucokinase point mutations through base editing为题，在线发表...
塞尔托利细胞（Sertoli cells）是高度计划的睾丸支持细胞，在精子发生过程中其能同时培育出多个阶段的生殖细胞，塞尔托利细胞中极性蛋白复合体的正确定位（包括负责血睾屏障形成的蛋白）对于精子发生至关重要；然而，目前科学家们并不是非常清楚塞尔托利细胞极化的机制和发育时间。近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“Cdc42 activity in Sertoli cells is ...
为了实现由RNA干扰(RNAi)途径介导的有效的治疗性基因沉默，小干扰RNA (sirna)必须经过化学修饰。一些具有在代谢上稳定sirna潜力的超rna结构已被评估其诱导基因沉默的能力，但所有这些结构都有局限性或尚未在治疗相关的背景下进行探索。共价闭合环状RNA转录本普遍存在于真核生物中，有潜力作为生物标志物和疾病靶点，环状RNA模拟正在被探索用于治疗。本文报道了小环状干扰rna (sciRNA...
慢性乙肝病毒（HBV）感染约影响着全球超2.5亿人口，最终可能会发展为肝硬化甚至肝癌。乙肝患者在乙肝病毒表面抗原（HBsAg）和HBV DNA检测呈阴性、肝检查正常后被称为“功能性治愈”，通常无临床表现，所以也被称作“临床治愈”。目前，获批的乙肝治疗药物只有核苷酸类似物（NA）和干扰素α，而这两类药物实现乙肝“功能性治愈”的概率仍然较低。Man-Fung Yuen等人在NatureMedi...
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