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2018-03-23至2018-03-24 上海
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会议报道News

美国首个遗传病基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

美国首个遗传病基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

2017-12-12

对莱伯先天性黑蒙症患者而言,失明是一经出生就注定,需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病,每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在,婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶,对刺眼的光源却毫不避让。随着年岁增长,患者的视野会是轮廓和阴影的集合,并在中年时,彻底跌入漆黑的失明深渊。而且,无药可医。对10月中旬,在美国食品药品监管局(FDA)咨询委员会面前...

Cell:重磅!在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症

Cell:重磅!在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症

2017-12-10

在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本,从而允许他们激活靶基因,同时不会导致DNA断裂,这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated ...

首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验

2017-12-10

β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6 个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4 周输血1 次,随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状,...

Cell:CRISPR-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病

Cell:CRISPR-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病

2017-12-08

今日,Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术,能在不切开DNA的前提下,对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈,带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。近年来,CRISPR-Cas9系统是人们关注的焦点。这种突破性的技术能在DNA的目标区域上切开一个口子,形成“双链断裂”,从而插入或删除特定...

摘要征集

摘要征集

2017-12-06

摘要征集 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用, 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑,它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈,如血友病、杜氏肌营养不良(DMD)症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等;其次,基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之...

基因治疗何时惠及大众

基因治疗何时惠及大众

2017-12-05

日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。在此项研究之前,交界性大疱性表皮松解症尚无彻底的治疗方法,超过40%的患者都活不到青少年时期。可以说,正是基因治疗让这名患儿奇迹般重获新生。这不仅为更多患者带来了希望,也让基因治疗再次引发广泛关注。那么,基因治...

基因治疗的国内外研究进展

基因治疗的国内外研究进展

2017-12-04

基因治疗(Gene Therapy)是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病(图1)。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展,与读者分享。1...

中国科学家利用基因编辑技术研究水稻次生壁形成调控机理

中国科学家利用基因编辑技术研究水稻次生壁形成调控机理

2017-12-03

次生壁是地球上最丰富的可再生资源,天然次生壁常被生产成多种纤维制品,服务人们的日常生活,也可以作为造纸业和生物能源的原料,具有重要的经济价值。次生壁是植物生长的物质基础,影响生命活动的众多生理过程。例如,水稻中次生壁合成水平与质量直接关系到株高、抗倒伏性等重要的农艺性状,因而其合成受到严格调控。研究发现,大量NAC、MYB等类型的转录因子构成复杂的网络,以应答植物体内外各种信号、精准调控次生壁生物...

中国学者利用基因编辑技术首次获得遗传增强的“超级”干细胞

中国学者利用基因编辑技术首次获得遗传增强的“超级”干细胞

2017-12-03

金刚狼”、“蜘蛛侠”,这些好莱坞大片里的超级英雄家喻户晓。但在现实生活中,通过基因编辑技术改造生殖细胞,打造出这些遗传增强的“超级人类”被伦理所禁止。而在伦理许可的干细胞中,中国科学家通过基因编辑技术,首次人工改造出遗传增强的“超级”干细胞。这类干细胞或将在治疗人类疾病中展现身手。7月7日,《细胞研究》(Cell Research)期刊在线发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧课题组、北京大学汤富酬...

Human Gene Therapy:中科院广州生物院陈小平课题组发表原代T细胞基因编辑和艾滋病基因治疗研究进展

2017-12-03

基因治疗领域权威杂志human Gene Therapy在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院陈小平课题组的最新研究成果。该研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因编辑技术,对人原代CD4+T细胞的两个重要受体CXCR4和CCR5基因进行双敲除,并对基因修饰过的T细胞进行体外的攻毒试验,证明双敲除的CD4+T细胞可以同时抵御X4-嗜性和R5-嗜性的HIV-1病毒株感染,为未来开展基于T细...

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