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2018-03-24至2018-03-25 上海
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两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征

两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征

2018-02-23

脆性X染色体综合征(fragile X syndrome)是男性智力残疾的最常见原因,其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状,如社交和沟通障碍,以及注意力问题和活动过度。目前,这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止这个发生突变的基因表达。已证实在大脑发育期间,缺乏FMR1编码的蛋白会引起与这种综合征相关的...

安全脑靶向基因疗法:发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构

安全脑靶向基因疗法:发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构

2018-02-14

基因疗法研究最新进展:发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸,是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发,也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式,包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障,最近北卡罗来纳大学(UNC)医学院的研究人...

新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变

新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变

2018-02-11

来自美国德克萨斯大学(UT)西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称,他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良(DMD)的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中,Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术,成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复了正常的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的生产。在3D...

美开始第二例基因编辑治疗试验,美媒:患者反映良好

美开始第二例基因编辑治疗试验,美媒:患者反映良好

2018-02-11

美媒称,医生们6日披露,在加利福尼亚州有第二名患者在一项历史性的基因编辑研究中接受了治疗,而大约3个月前,第一个接受治疗的患者尚未出现重大副作用或安全问题。据美联社2月6日报道,基因编辑是从事基因治疗的一种较精确的方法,它的目的是永久地改变某人的DNA,以试图治疗一种疾病。去年11月开始进行基因编辑治疗的布赖恩·马德,他是接受此方法治疗亨特氏综合征的第一人去年11月,44岁的布赖恩·马德成为接受基...

Nat Microbio:重大发现!科学家发现新的CRISPR/Cas9系统!

Nat Microbio:重大发现!科学家发现新的CRISPR/Cas9系统!

2018-02-09

2018年2月9日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9是一种很有潜力的基因魔剪,可以对植物、动物以及微生物基因组中特定的DN序列进行基因编辑,甚至可以用于修复基因突变。近日一个由德国弗莱堡大学Juliane Behler和Wolfgang Hess教授领导的研究团队发现了一种新酶——一种涉及CRISPR/Cas9系统以及调节基因正常表达的特殊RNA剪刀。相关研究成果发表在《Natu...

基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了

基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了

2018-02-07

通常情况下,当我们提到CRISPR时,实际指的是CRISPR/Cas系统——由一小段RNA和一种高效的DNA切割酶(即核酸酶)组成,全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated proteins)。它对于生物学的意义,就好比福特T型...

Nat Neuro丨清华姚骏组等利用dCas9/CRISPRi在小鼠脑内实现多基因同时抑制

Nat Neuro丨清华姚骏组等利用dCas9/CRISPRi在小鼠脑内实现多基因同时抑制

2018-02-06

基因特异性的失活策略是神经生物学研究的重要方法,对于阐释基因在神经系统中的基本生物学功能不可或缺。随着神经科学的高速发展,单一基因的敲除/敲低逐渐不足以满足研究者的要求。尤其是对于复杂的多蛋白复合物和多基因神经疾病,多重基因元素失活的条件性组合搭配正日益成为主流需求。然而,逐一构建不同基因的敲除/敲入动物模型再进行杂交,一直受限于低下的制备效率、冗长的制作周期和昂贵的成本费用,成为了实际研究中的主...

中国已在基因治疗领域领先美国,下一个千亿市场正处爆发前夜

中国已在基因治疗领域领先美国,下一个千亿市场正处爆发前夜

2018-02-06

2012年,来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统,并在其发表的研究论文中预示:CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年,张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑,开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。作为CRISPR技术的领先者,美国尚未批准将其应用于人体试验,不过中国对此的监管限制却较少,也因此成为了第一个将CRISP...

CRISPR 的未来:改变世界的五种方式

CRISPR 的未来:改变世界的五种方式

2018-02-05

1月 31 日消息,据 Futurism 报道 ,在过去几年里,CRISPR 始终占据着媒体头条。专家预测,这种基因编辑技术将改变地球,改变我们生活的社会甚至是周围的生物。与其他用于基因工程的工具相比,CRISPR(也被称为 CRISPR-Cas9) 更精确、廉价、易于使用,而且功能非常强大。CRISPR 是在 20 世纪 90 年代初被发现的,并在 7 年后首次用于生化实验,此后迅速...

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