![Cell Rep：基因疗法有助于治疗中风等大脑损伤](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180330/1522373425814002.jpeg" title="1522373425814002.jpeg" alt="fagah.jpg)
最近，科学家们找到了一种能够促进大脑机能恢复的关键基因，该发现或许有助于治疗中分以及脊髓损伤等疾病。最近这项由来自UT西南医学中心O'Donnell脑科学研究所的做出的研究表明，大脑星形细胞中一种基因的开启能够帮助脑细胞快速地从损伤中恢复。根据该研究的作者，来自UT西南医学中心的神经学系主任Mark Goldberg博士的说法，这项研究虽然主要检测了脊髓损伤的情况，但对于一系列其它大脑损伤...
作者 | Fairy编辑 | Childliekcat 2017年被称为CAR-T元年，美国FDA历史性的批准了第一个细胞疗法药物，整个业界为之沸腾。随之而来，越来越多的企业涉足该领域，由此带来的监管挑战也愈发明显。这类产品有区别于传统化学药品和生物制品的属性，比如高度的可变性，批量小等，如果用评价传统药物的视角衡量这类产品，显然是不切实际的。欧盟一直是药品监管的先驱者，其在生物仿制药的...
![首个人类试验发现基因疗法治疗庞贝氏症中肺功能障碍是安全的](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180321/1521600878942023.jpeg" title="1521600878942023.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
近日来自佛罗里达大学健康系统（Universityof Florida Health）的研究者们发现，一种治疗早发型庞贝氏症（Pompe disease）呼吸问题的基因疗法在首个人体试验中被证明是安全的。这种遗传病会造成一种复合糖在细胞内积聚，导致肌肉和神经细胞功能异常。该疗法使用一种无害的腺相关病毒将受影响基因的功能性拷贝递送到存在呼吸问题的患者膈肌肌肉细胞。佛罗里达大学鲍威尔基因疗法中心（UF...
![靶向RNA！最新Cell报道新型CRISPR，多位作者与张锋有关](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180321/1521600678539240.jpeg" title="1521600678539240.jpeg" alt="dna-24559__340.jpg)
3月15日，发表在Cell杂志上题为“Transcriptome Engineering with RNA-Targeting Type VI-D CRISPR Effectors”的研究中，Salk研究所的Patrick D. Hsu博士带领团队，开发出了一种新的靶向RNA的基因魔剪——CasRx，并用它纠正了来自痴呆患者的细胞中的蛋白质失衡，使它们恢复到了健康水平。1从DNA到RNACRISP...
![基因魔剪CRISPR/Cas9新进展——新型利器xCas9 3.7利刃出鞘](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180320/1521514054690079.jpeg" title="1521514054690079.jpeg" alt="dna-154743__340.jpg)
CRISPR/Cas系统是从原核生物中发现的一种防御外源性遗传物质入侵的自身免疫机制，主要分为三种类型：Type I、Type II和Type III。而常用的CRISPR/Cas9系统是由II型改造而来，具有核酸酶活性，并能够通过向导RNA的作用靶向性结合生物基因组任何区域的目的基因，进而实现对目标基因的编辑。该系统最早被开发并最成熟的是Streptococcus pyogenes Cas9 (...
![开发基因疗法 Ionis达成17亿美元许可](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180319/1521434134598230.jpeg" title="1521434134598230.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）两项药物的开发和推广，该协议总值达17亿美元。通过利用Ionis的前期准备以及Akcea的商业基础和布局，此次协议旨在强化产品成功上市的能力。新组合的Akcea团队正准备在美国和欧盟上...
![Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180316/1521171306735956.jpeg" title="1521171306735956.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Miller博士表示...
![破旧立新！神经系统基因疗法，闪电完成 A 轮 7500 万美元融资](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180314/1521003033345263.jpeg" title="1521003033345263.jpeg" alt="agfagh.jpg)
新锐名称：Prevail Therapeutics公司坐标：纽约， 美国官方网站：https：//www.prevailtherapeutics.com/融资情况：A 轮 7500 万美元管理团队：创始人兼首席执行官 Asa Abeliovich 博士，初创发起人：Jonathan Silverstein 先生去年刚成立的神经疾病基因疗法新锐 Prevail Therapeutics 近日宣布，获...
![研究人员开发出更优性能的药物诱导CRISPR/Cas9技术系统](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180312/1520831635456800.jpeg" title="1520831635456800.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
基因在时空上的正确表达及其精密有序的调控是细胞生长、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理过程有序进行的前提和基础。相应的，通过可控的方式，从分子水平实现对基因功能的精确操控对于实现对生物学机制更精确的解析和更可控更安全的临床应用都有极为重要的意义。中国科学院动物研究所王宇研究组致力于通过化学生物学手段发展新颖有用的分子和细胞生物学工具。研究人员提出通过在CRISPR/Cas9系统上嫁接雌激素受体元件（...
肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗称渐冻人症，是一种渐进并致命的神经退行性疾病。患者由于运动神经元的逐步死亡，导致肌肉功能退化，像刷牙、说话甚至呼吸这样简单的肌肉运动都最终无法进行。在患者大脑中出现的异常蛋白沉积是ALS的重要标志之一，但是科学家们并不清楚这些蛋白沉积如何导致神经元的死亡。日前，斯坦福大学 (Stanford Universi...
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