![MeiraGTx公司基因疗法获EMA批准PRIME资格 有望首度治疗色盲](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180305/1520212913957691.jpeg" title="1520212913957691.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
近日，专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其基因治疗候选产品A002优先药品（PRIME）资格，用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物（Rare Pediatric Disease）资格，用于治疗ACHM，并从FDA和EMA获得孤儿药资格。色盲症（ACHM）是一种严重的遗传性视网...
![攻克递送难关 CRISPR疗法有望进入临床](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180302/1519962876962864.jpeg" title="1519962876962864.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的生物医药公司Intellia Therapeutics宣布，一项临床前研究结果于近日发表在《Cell Reports》期刊上。在这项临床前试验中取得的出色结果，也有望助力CRISPR/Cas9技术进入人体临床试验。转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是由TTR基因中约136个不同遗传突变之一引起的慢性进行性和衰弱性疾病。由这些基因突变引起的异常蛋白质沉积可影...
![B轮融资1亿美元！新锐打造非病毒基因疗法](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180301/1519880824419285.jpeg" title="1519880824419285.jpeg" alt="dna-515990__340.jpg)
基因疗法初创公司Generation Bio近日宣布完成了1亿美元的B轮融资。所得款项将用于推动Generation Bio前两种候选药物的临床研究申请（IND），以及其他针对视网膜、中枢神经系统和肺部遗传疾病的计划。Generation Bio于2016年在美国马萨诸塞州的剑桥市创立，这家公司的创立基于Rob Kotin博士的研究。Kotin博士曾是美国国立卫生研究院（NIH）的高级研究员，发现...
![细胞治疗与基因治疗---载体纯化](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180228/1519781869384790.jpeg" title="1519781869384790.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使用外源基因制造的产物来治疗疾病。从广义说，基因治疗还可包...
![两篇Cell表明利用一种基于CRISPR/Cas9的技术有望治疗脆性X染色体综合征](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180223/1519348205221158.jpeg" title="1519348205221158.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
脆性X染色体综合征（fragile X syndrome）是男性智力残疾的最常见原因，其中每3600名出生的男孩中就有一人受到影响。这种综合征还能够导致自闭症状，如社交和沟通障碍，以及注意力问题和活动过度。目前，这种疾病是无法治愈的。脆性X染色体综合征是由X染色体上的FMR1基因发生突变引起的。甲基化会阻止这个发生突变的基因表达。已证实在大脑发育期间，缺乏FMR1编码的蛋白会引起与这种综合征相关的...
![安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180214/1518571012414626.jpeg" title="1518571012414626.jpeg" alt="dna-154743__340.jpg)
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医学院的研究人...
![新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180211/1518325472601735.jpeg" title="1518325472601735.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
来自美国德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称，他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良（DMD）的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中，Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术，成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复了正常的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的生产。在3D...
![美开始第二例基因编辑治疗试验，美媒：患者反映良好](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180211/1518320037116539.jpeg" title="1518320037116539.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
美媒称，医生们6日披露，在加利福尼亚州有第二名患者在一项历史性的基因编辑研究中接受了治疗，而大约3个月前，第一个接受治疗的患者尚未出现重大副作用或安全问题。据美联社2月6日报道，基因编辑是从事基因治疗的一种较精确的方法，它的目的是永久地改变某人的DNA，以试图治疗一种疾病。去年11月开始进行基因编辑治疗的布赖恩·马德，他是接受此方法治疗亨特氏综合征的第一人去年11月，44岁的布赖恩·马德成为接受基...
2018年2月9日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9是一种很有潜力的基因魔剪，可以对植物、动物以及微生物基因组中特定的DN序列进行基因编辑，甚至可以用于修复基因突变。近日一个由德国弗莱堡大学Juliane Behler和Wolfgang Hess教授领导的研究团队发现了一种新酶——一种涉及CRISPR/Cas9系统以及调节基因正常表达的特殊RNA剪刀。相关研究成果发表在《Natu...
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