![Cell：新技术允许更加精确地开展多重基因组编辑](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513583865317655.jpeg" title="1513583865317655.jpeg" alt="dna-154743__340.jpg)
在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员构建出一种更加精确的和高效的技术来对活的有机体的基因组进行编辑。这种新的方法会消除基因组编辑技术的一些缺点，这能够让科学家们插入或清除DNA中的基因。这一成果正在引发医学和生物技术变革。相关研究结果于2017年11月16日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Precise Editing at DNA Replication Forks Enables...
![体内基因编辑药物SB-913](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513570949730372.jpeg" title="1513570949730372.jpeg" alt="dna-312438__340.jpg)
11月15日，Sangamo Therapeutics公司启动SB-913首例人体临床试验，尝试通过体内基因编辑技术彻底治愈遗传性疾病，本次受试者患有亨特氏综合征（Hunter syndrome）。若能取得成功，SB-913将会是疾病治疗史上有着里程碑意义的药物。本文将围绕本品进行简单介绍。亨特氏综合征鉴于首例受试者患有亨特氏综合征，那么在介绍在研药物SB-913之前，我们先来了解一下亨特氏综合征...
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分享。1...
![张锋Nature Medicine成果获验证！个体基因差异影响基因编辑“有效性”](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171214/1513226075429656.jpeg" title="1513226075429656.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑技术，将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。那么，推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容易实现吗？很遗憾，答案是否定的。1个体基因差异影响基因编辑有效性12月11日，最新发表在PNAS杂志上的这篇...
![NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171214/1513225971800829.jpeg" title="1513225971800829.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小的伤口都有可能造成血流不止的危险症状，重症者甚至于会发生“自发性”出血。不少患者每周都需要接受一次或多次止血性治疗。目前治疗血友病的主要方法是定期补充血液中缺乏的凝血因子。虽然这一疗法能够大大延长患者的预期寿命，但是患者却面临着很大的医疗负担和生活不便。于是，科学家们希望能够找到“一劳永逸”的方法，从根本上...
![美国首个遗传病基因疗法有望上市：为失明者揭开黑布](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171212/1513071921594927.jpeg" title="1513071921594927.jpeg" alt="agfagh.jpg)
对莱伯先天性黑蒙症患者而言，失明是一经出生就注定，需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在，婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶，对刺眼的光源却毫不避让。随着年岁增长，患者的视野会是轮廓和阴影的集合，并在中年时，彻底跌入漆黑的失明深渊。而且，无药可医。对10月中旬，在美国食品药品监管局（FDA）咨询委员会面前...
在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated ...
β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状，...
![Cell:CRISPR-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171208/1512726042673622.jpeg" title="1512726042673622.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
今日，Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术，能在不切开DNA的前提下，对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈，带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。近年来，CRISPR-Cas9系统是人们关注的焦点。这种突破性的技术能在DNA的目标区域上切开一个口子，形成“双链断裂”，从而插入或删除特定...
摘要征集 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等；其次，基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之...
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