![“基因魔剪”首批临床试验将展开](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171222/1513907210667990.jpeg" title="1513907210667990.jpeg" alt="dna-308919__340.jpg)
《麻省理工技术评论》杂志官网19日的一篇报道，对2018年“基因魔剪”研究进行了展望——鉴于从2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，其治疗疾病的可能性似无止境，预计明年首批临床试验将在美国和欧洲展开。过去几年，CRISPR发展速度惊人，各公司纷纷将该技术商业化，而欧洲和美国的患者更有可能在2018年接受这种新型治疗方法。欧洲约有1.5万人患有β地中海贫血症，美国约有10...
![《自然》年度人物David Liu课题组运用基因编辑有望治疗遗传性耳聋](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171221/1513839467990098.jpeg" title="1513839467990098.jpeg" alt="dna-1889085__340.jpg)
音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物发布，基因编辑、CAR-T成关键词）和麻省总医院Zheng-Yi Chen教授的指导下，在Nature发表了一篇关于利...
![经过CRISPR改造的迷你猪 能精准攻克孩子的遗传病吗？](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171221/1513827501561020.jpeg" title="1513827501561020.jpeg" alt="dna-312438__340.jpg)
2014年初，当Charles Konsitzke先生和Dhanu Shanmuganayagam教授第一次见面时，他们都没有意识到会发展出后面一系列的事情。那只是威斯康星大学麦迪逊分校（University of Wisconsin-Madison）的一个活动。Konsitzke先生是威斯康星大学生物技术中心的管理员。Shanmuganayagam教授经营一家小型养猪厂，专门培育一种经过基因工程...
![美国首个针对体内基因突变的基因疗法获批](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171220/1513740894506283.jpeg" title="1513740894506283.jpeg" alt="dna-154743__340.jpg)
今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。“今日的批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一次’，它不但有着全新作用机理，而且还将基因疗法应用到了癌症之外...
![自然子刊：揭示基因组编辑新机制](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513592308878456.jpeg" title="1513592308878456.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制，为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。CRISPR/Cas9是迄今为止最为高效便捷的基因组编辑技术。虽然其在生命科学基础研究和生物技术开发等领域被广...
在过去的五年里，CRISPR-Cas9技术因它的简单性和低成本，引发了基因编辑领域变革。但是，尽管这项技术能够可靠地发现和切割靶DNA序列片段，但是按照所希望的那样修复这种切割是一种碰运气过程。当目标就是校正DNA中导致遗传疾病的碱基变化时，高达50%的错误率是一个特别不容忽视的问题。如今，在一项新的研究中，美国威斯康星大学麦迪逊分校生物医学工程教授Krishanu Saha领导的一个研究团队开发...
![基因编辑技术向遗传病宣战](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513584304945259.jpeg" title="1513584304945259.jpeg" alt="dna-1889084__340.jpg)
据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道，生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点，即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示，他们计划在人身上测试这一想法，现在已准备就绪。这家初创公司发表公告称，他们已向欧盟监管机构递交申请书，希望尝试用CRISPR技术对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修改，从而治愈该疾...
![基因编辑技术的最新进展](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513584191645177.jpeg" title="1513584191645177.jpeg" alt="dna-1889086__340.jpg)
从被发现至今，CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿，且不论其”剪不断理还乱”的专利之争，CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛，其中不乏至今还没有有效疗法的疾病，如帕金森症，杜氏肌营养不良症，法可尼贫血等等。基于靶基因的基因编辑给这些患者带来了治愈的希望，但是随之而来的伦理问题也让科学界争论不休：到底...
![PNAS：不同患者的机体基因组或会影响基因编辑疗法的有效性和安全性](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513584095956060.jpeg" title="1513584095956060.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
目前，基因编辑技术已经开始在临床试验中进行测试了，研究人员能利用CRISPR-Cas9和其它技术来直接对人类机体细胞的DNA进行编辑，多项临床试验都处于招募受试者或计划阶段；近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自波士顿儿童医院及蒙特利尔大学的研究人员就通过研究发现，个体与个体之间的遗传差异或许会削弱基因编辑产生的效率，在更罕见的情况下或许会造成潜在的危险的“脱靶”效应。本文研究增加了...
![Nature Plants:微生物所等发表植物基因组编辑研究综述](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171218/1513584003291021.jpeg" title="1513584003291021.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-64273__340.jpg)
序列特异性核酸酶使得基因组编辑成为可能，快速推动了基础和应用生物学的发展。CRISPR-Cas9系统自出现以来，作为可转化植物的基因组编辑工具已得到广泛应用。CRISPR-Cas9对基因组靶位点进行定向切割，造成DNA双链断裂。DNA双链断裂主要通过两种高度保守的机制进行修复，即非同源末端连接(Non-homologous end joining， NHEJ)和同源重组(Homologous re...
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