![基因编辑2.0：经典CRISPR系统已经不够用了](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180207/1517998502157463.jpeg" title="1517998502157463.jpeg" alt="biology-2024773__340.jpg)
通常情况下，当我们提到CRISPR时，实际指的是CRISPR/Cas系统——由一小段RNA和一种高效的DNA切割酶（即核酸酶）组成，全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated proteins）。它对于生物学的意义，就好比福特T型...
![Nat Neuro丨清华姚骏组等利用dCas9/CRISPRi在小鼠脑内实现多基因同时抑制](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180206/1517902281245418.jpeg" title="1517902281245418.jpeg" alt="dna-24559__340.jpg)
基因特异性的失活策略是神经生物学研究的重要方法，对于阐释基因在神经系统中的基本生物学功能不可或缺。随着神经科学的高速发展，单一基因的敲除/敲低逐渐不足以满足研究者的要求。尤其是对于复杂的多蛋白复合物和多基因神经疾病，多重基因元素失活的条件性组合搭配正日益成为主流需求。然而，逐一构建不同基因的敲除/敲入动物模型再进行杂交，一直受限于低下的制备效率、冗长的制作周期和昂贵的成本费用，成为了实际研究中的主...
![中国已在基因治疗领域领先美国，下一个千亿市场正处爆发前夜](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180206/1517880184911249.jpeg" title="1517880184911249.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统，并在其发表的研究论文中预示：CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年，张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑，开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。作为CRISPR技术的领先者，美国尚未批准将其应用于人体试验，不过中国对此的监管限制却较少，也因此成为了第一个将CRISP...
![CRISPR 的未来：改变世界的五种方式](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180205/1517793696709269.jpeg" title="1517793696709269.jpeg" alt="dna-308919__340.jpg)
1月 31 日消息，据 Futurism 报道 ，在过去几年里，CRISPR 始终占据着媒体头条。专家预测，这种基因编辑技术将改变地球，改变我们生活的社会甚至是周围的生物。与其他用于基因工程的工具相比，CRISPR(也被称为 CRISPR-Cas9) 更精确、廉价、易于使用，而且功能非常强大。CRISPR 是在 20 世纪 90 年代初被发现的，并在 7 年后首次用于生化实验，此后迅速...
![Science最新揭秘：除了CRISPR，细菌体内还存在超10种免疫防御系统](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180131/1517390349806558.jpeg" title="1517390349806558.jpeg" alt="afgadga.jpg)
数十亿年来，细菌一直运用复杂的防御体系保护自己免受噬菌体的入侵。人类通过解析这些免疫机制，研发出强大的分子生物学工具，例如耳熟能详的限制性内切酶、CRISPR/Cas9。然而，这只是“冰山一角”。1月15日，《Science》期刊一篇最新文章揭示，科学家们在细菌体内发现了超10种免疫机制，是已知免疫防御体系的两倍多。最新发现来自于以色列Weizmann研究所的分子遗传学家Rotem Sorek带领...
前言：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会将于2018年3月24号到25号在上海好望角大酒店召开。欢迎您参加！以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等；其次，基因编辑改造的T细...
![1.7亿美元！诺华获得创新基因疗法开发许可](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180125/1516875170920549.jpeg" title="1516875170920549.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
一个月前，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获批上市。这也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。今天，业内传来一条重磅新闻。诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协议，将在美国以外的地区共同开发和推广这款创新疗法。根据合作协议，诺华将支付给Spark公司1.05亿的前期付款，...
![斯坦福大学科学家发现七成人体内Cas9蛋白同源物抗体](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180125/1516874175897613.jpeg" title="1516874175897613.jpeg" alt="dna-304162__340.jpg)
2017年可谓是基因治疗大放异彩的一年，在镰状细胞病、脊髓性肌萎缩症、血友病等绝症上，基因治疗屡斩奇功，不得不让人心生期待。而在基因治疗大家庭里，CRISPR更是让科学家寄予厚望。科学家的期待不难理解。CRISPR快速、精准、体量小、自由度高，不管是用作科研工具还是治疗手段都十分得力，不愧“基因魔剪”的称号。短短十年内，CRISPR已站上风口，无数研究者与企业跟上时代的列车，国内研究者也不甘落后，...
![中国速度：基因编辑技术投入人体试验，领先美国两年多](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180124/1516786316862071.jpeg" title="1516786316862071.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
在杭州的一家医院里，从3月份开始，吴式琇一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具来治疗癌症患者。这种名叫Crispr-Cas9的工具是由美国科学家设计的，从2012年媒体报道说这种工具可以用来编辑DNA之后就引发了全球关注。美国还不允许医生将这种工具用于人体试验，但对吴式琇和其他中国医生来说，情况不是这样。在中国，由于这方面的监管障碍很少，吴式琇可以在患者身上试验这种新工具，这与全球同行业的做法...
![美国首例CRISPR抗癌人体试验即将开展](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180124/1516766156720382.jpeg" title="1516766156720382.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
据英国《自然》杂志网站、美国《麻省理工技术评论》网站近日消息称，美国宾夕法尼亚大学目前正在为CRISPR基因编辑技术抗癌的人类临床试验做最后阶段的准备，项目即将全面启动。这是美国使用CRISPR治疗癌症的首次尝试，标志着肿瘤治疗进入一个新时代，也打响了中美之间一场生物医学竞赛。将CRISPR基因编辑技术用于治疗癌症，被认为是一种革命性的癌症疗法。该项目近日已在美国国立卫生研究院（NIH）临床试验信...
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