![《Nature》：最热的基因编辑技术有难了：或可引发强烈免疫反应！](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180109/1515488692513696.jpeg" title="1515488692513696.jpeg" alt="dna-154743__340.jpg)
随着基因领域研究的不断深入，基因编辑技术在医学治疗方面被寄予厚望。而在基因编辑中，CRISPR基因编辑技术以其快速、高效、自由度高被称为“基因魔剪”。而在过去的时间内，CRISPR也不辜负我们的期望，让我们看到了又一个突破。然而近日，来自于斯坦福大学儿科血液学家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg领导的研究小组却发现了CRISPR-Cas9一个可能导致治疗失败的致命缺点...
![基因疗法重编程β细胞，实现血糖水平长期正常](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180108/1515385321780794.jpeg" title="1515385321780794.jpeg" alt="20180107175634390_s.jpg)
1型糖尿病是一种慢性疾病，其中免疫系统攻击和破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞，导致高血糖水平。“细胞干细胞”1月4日发表的一项研究表明，基因治疗方法可以在糖尿病小鼠中导致功能性β细胞的长期存活以及长时间的正常血糖水平。研究人员利用腺相关病毒（AAV）载体将两种蛋白质Pdx1和MafA递送到小鼠胰腺中，Pdx1和MafA将丰富的α细胞重编程为功能性的产生胰岛素的β细胞。匹兹堡大学医学院的高级研究作者Ge...
![辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180108/1515385037852183.jpeg" title="1515385037852183.jpeg" alt="102373157-95011716.1910x1000.jpg)
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。美国疾病控制和预防中心（Centers for Disease Control an...
![2018基因编辑与基因治疗国际研讨会嘉宾演讲摘要（一）](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180108/1515394916200874.png" title="1515394916200874.png" alt="华益民.png)
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会报名入口： 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等；其次，基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T...
![改造自身基因将催生“超级人类”？](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180104/1515055848556588.jpeg" title="1515055848556588.jpeg" alt="dna-304162__340.jpg)
36岁的Josiah Zayner近期搞出个大新闻。据报道，前美国国家航空航天局（NASA）研究员Zayner自行设计了一套基因疗法，试图通过注射去除抑制自己左臂肌肉发育的蛋白质，获得超强臂力。有媒体称，这是全球首例正式公开的基因改造人案例。Zayner表示，他相信，随着基因工程技术的推广普及，人类将演变为新的物种。“绿巨人、金刚狼这些超级英雄要成为现实了吗”“双眼皮，高鼻梁……微整形要变微整基因...
![基因“剪刀” 如何撬动几十亿美元大市场？](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180103/1514964407820301.jpeg" title="1514964407820301.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
2017年十大科学突破中，“精准定位的基因编辑”榜上有名，研究人员修改了基因编辑工具，做到“精确到点”的修改，这使得基因“剪刀”在未来可能撬动更大的市场。软软的、十几纳米大小，核酸酶的“微观照”更像一大团“棉花糖”。百科上这样介绍它：它的发现和采用，使基因的“编辑”，包括插入、删失、融合等操作成为可能。它内部是“分区”的，有的区管“定位”、有的区管“切割”……正是这把“棉花糖”样的“剪刀”就要“利...
![中科院“青年千人”杨辉：未来10年，CRISPR定能攻克多种人类单基因遗传病](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20180102/1514867153350907.jpeg" title="1514867153350907.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
11月24日，杨辉博士研究组与北京大学胡家志研究员实验室合作，在Genome Biology杂志上发表的一篇论文首次证实，利用靶向染色体多个特定位点的单个sgRNA，在特定的染色体上造成多处DNA切割，可选择性地敲除整条染色体。这一发现为获得染色体敲除的动物模型以及非整倍体疾病的治疗提供了新思路。趁着这一热点，探索君开始了此次专访。1获得新发现，是“一个美丽的意外”相信很多人知道，CRISPR是近...
![FDA发警告：不要轻易尝试编辑自己的基因](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171228/1514424428730346.jpeg" title="1514424428730346.jpeg" alt="agfagh.jpg)
基因编辑在很多人看来是非常神秘的事情，但在国外，却有公司对公众出售基因治疗法相关工具。经济日报-中国经济网科技频道注意到国外一家叫奥丁的公司在售卖基因治疗法相关工具，其公司总裁还在网上发布自己注射基因疗法药剂的视频。视频中，示范者给自己注射了一种可以帮助人体长出肌肉的药剂。人体本身俺有抑制肌肉生长的基因，通过基因治疗可以将这个基因的功能“暂停”，从而达到不锻炼就长肌肉的效果。如今这个视频已经被6....
![药明康德年度盘点：基因疗法](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171228/1514424361813239.jpeg" title="1514424361813239.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500068__340.jpg)
2017年是不平凡的一年。昨日，我们选择“中国”作为药明康德年度关键词，共庆这个中国医药自信走向世界的时代。今天，药明康德微信团队选择“基因疗法”作为我们的年度盘点对象，以记录这一重磅临床突破在今年为人们带来的惊喜。三款基因疗法获批今年8月，医药行业迎来里程碑——由诺华（Novartis）带来的突破性CAR-T疗法Kymriah获批，用于白血病的治疗。几周后，Kite Pharma的又一款CAR-...
![利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症](http://res.cdn.bioon.com/ueditor/php/upload/image/20171225/1514164783595561.jpeg" title="1514164783595561.jpeg" alt="deoxyribonucleic-acid-1500076__340.jpg)
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最终导致瘫痪和死亡。还没有可用的治疗方法来延缓肌肉萎缩，目前已被批准的药物最多能够延长存...
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