近日，传奇生物在向美国SEC递交的监管文件中表示，强生旗下公司杨森已完成向FDA滚动递交CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。2019年12月FDA曾授予cilta-cel治疗MM的突破性疗法资格认定。

此次提交上市申请是基于一项代号为CARTITUDE-1的关键性Ib/II期临床研究结果。该研究评估了cilta-cel治疗复发和/或难治性MM成人患者的安全性和有效性，招募的97例受试者中，99%接受末线治疗无效，其中88%既往接受过至少3线治疗。研究结果显示，中位随访12.4个月后，独立委员审查的ORR为97%，包括67%的sCR（严格的完全缓解），26% 的VGPR（非常好的部分缓解）和4%的PR。≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。

cilta-cel是南京传奇自主研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。从病人身体中分离出的自体T细胞，通过基因改造，其表面会表达出能与两个表位结合的嵌合抗原受体，改造后的自体T细胞能够特异性识别BCMA分子的两个表位并与之结合，BCMA分子是MM的生物标记。因此，基因改造后的自体T细胞能够特异性识别并杀死多MM细胞。 cilta-cel结构图 2017年12月，杨森（强生旗下公司）与南京传奇（金斯瑞生物子公司）达成一项许可协议，南京传奇授予杨森在全球共同开发和推广cilta-cel权利。在大中华地区，杨森与南京传奇将以30/70的比例共同承担成本和分享收益。在全球的其他地区，这一比例为50/50。 多发性骨髓瘤(multiplemyeloma，MM)是一种高度异质性的克隆性浆细胞异常增殖的血液系统肿瘤。现有最新数据显示，美国每年有32 270例新发MM病例，全球约有160 000例。尽管治疗方法在不断改进，但仍然无法治愈。患者中位生存期约为5年，大多经过4线及以上治疗。

值得注意的是，今年3月26日，FDA已批准百时美施贵宝Abecma(idecabtagenevicleucel； ide-cel) 作为首个BCMA CAR-T细胞免疫疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往经过包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体的四线及以上治疗。(生物谷Bioon.com）

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