前几日，震惊海内外的基因编辑婴儿事件让很多人记住了一个词语——伦理学。那么什么是伦理学？ 中国对基因编辑和细胞治疗的伦理要求有哪些呢？未来的技术如何在伦理监管的框架内严格开展？

1. 我们先简要回顾一下什么是伦理学？

伦理学也称为道德哲学或道德学，是哲学的一个分支学科。其西方历史十分悠久，其源头可以在最古老的史诗与神话中考究。伦理学是对人类道德生活进行系统思考和研究的学科。它试图从理论层面建构一种指导行为的法则体系，即我们应该怎样处理此类处境，我们为什么/依据什么这样处理。并且对其进行严格的评判。

伦理学要解决的基本问题只有一个，即道德和利益的关系问题，即“义”与“利”的关系问题。这个问题包括两个方面:一方面是经济利益和道德的关系问题，即两者谁决定谁，以及道德对经济有无反作用的问题; 另一方面是个人利益与社会整体利益的关系问题，即两者谁从属于谁的问题。对这一基本问题的不同回答，决定着各种道德体系的原则和规范，也决定着各种道德活动的评判标准和取向。

作为伦理学的一个重要分支，医学伦理学 有三个最基本的伦理学原则：病人利益第一、尊重病人、公正。

2. 关于基因编辑技术的医学伦理问题

2.1 体细胞基因编辑

从目前的现状来看，是允许将基因编辑技术应用于体细胞基因治疗的，但要考虑风险一受益比是否有利；研究设计在科学上是否有根据、伦理学上是否符合要求；如何获得有效知情同意；如何进行独立的伦理审查；如何合适地处理利益冲突等。这些是研究伦理的常规要求。

2.2 生殖细胞基因编辑

目前禁止将基因编辑技术应用于生殖细胞基因编辑。 人类基因编辑的国际高峰会议声明指出：“原则上也可将基因编辑用于使配子或胚胎进行遗传改变，其所生孩子的所有细胞都将携带这种遗传改变，而且将遗传给后续的世代，成为人类基因库的一部分。”“但生殖系基因编辑的临床应用将是不负责任的，除非且直到：(1)基于对风险、潜在受益和替代选择的理解和权衡，相关的安全性和有效性问题已经得到解决；且(2)对于所建议的应用的适宜性有了广泛的社会共识。而且，任何临床应用应当唯有在得到合理监管的情况下进行。目前，任何所建议的临床使用都没有达到这些标准：安全问题尚未被充分探讨；最有说服力的有益案例尚有限；而且许多国家有立法或法规禁止生殖系基因修饰。

3. 关于干细胞治疗的伦理问题

我国干细胞基础研究做的比较扎实， 但在转化应用方面还是落后于美欧日韩等国家，在伦理方面可以参考美国FDA对于细胞治疗产品的伦理要求。

2015年7月20日，国家卫生计生委、国家食品药品监管总局以国卫科教发〔2015〕48号印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》总则里关于干细胞伦理要求的总方针是：干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。

机构伦理委员会应当由了解干细胞研究的医学、伦理学、法学、管理学、社会学等专业人员及至少一位非专业的社会人士组成，人员不少于7位，负责对干细胞临床研究项目进行独立伦理审查，确保干细胞临床研究符合伦理规范。

对于干细胞临床研究过程，从知情同意、干细胞分离、制备、 回输、患者随访及不良反应监测各个环节也都有明确的伦理要求。

韩忠朝教授层曾撰文写到：一个规范的干细胞疗法始于病人的需求、医生的建议，干细胞供者来源的选择、干细胞采集分离和处理、干细胞制剂的质量控制、临床方案的制定、伦理委员会的通过，临床疗效的观察和结果的分析，医疗费用及支付方式，病人及亲朋好友的参与和体验，临床疗效的口头交流和媒体的传播等等，任何一个环节的不当都会产生负面的社会伦理影响。因此，实际上干细胞研究与临床应用存在一个伦理责任共同体，其直接关联者有医务工作者及医院，患者及家属，干细胞科技人员及其单位，细胞制品生产者及其机构(干细胞实验室、干细胞库)，伦理委员会以及政府管理部门。

4. 关于免疫细胞治疗的伦理问题

2016年出台的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》明确指出：细胞治疗产品中的细胞来源、获取和操作过程应当符合伦理。生产者应建立“知情与保密”管理体系，一方面让供者充分了解细胞的用途和使用情况，另一方面让供者的个人信息得到充分的保护。对于制备过程中不合格及临床试验剩余的细胞治疗产品或供体细胞，必须采用妥善、合法并符合伦理和生物环境安全性相关要求的处理方式。

强化跟踪审查，细胞治疗产品的安全性监测应贯穿于产品研发全过程。

早期试验中，其主要目的是评价安全性。基于风险考虑，应在首例受试者安全性尽可能充分暴露后再逐例入组其他受试者。在细胞治疗产品临床试验中，不良反应的频率或严重程度存在相当大的不确定性，因此，临床试验方案应该包括停止标准，风险评估方案，并成立独立的数据和安全监察委员会。

在细胞治疗产品的确证性临床试验及上市后阶段，除一般的症状记录和常规的临床检查外，还应注意一些重要生物学过程的改变，包括免疫应答、免疫原性、感染以及恶性转化等。

在现阶段，对高风险的细胞治疗产品，患者的随访时间应足够长，甚至终身随访。随着对细胞治疗产品认识的增加，可延长或缩短随访间隔时间。

总之，无论是基因编辑技术还是细胞治疗，患者利益都应是首位的，这是悬在开展这类临床试验机构及科研人员上方的达摩克利斯之剑！ 我们相信未来会有更好的创新医疗技术， 但必须敬畏伦理， 敬畏生命！2019年5月17-18日，生物谷将在上海举办第十届细胞治疗国际研讨会，本次会议以加快中国细胞治疗产品的上市为主题，邀请一线专家学者过来探讨热点议题，期待您的参与！