福泰制药(Vertex)宣布,已与ViaCyte公司达成协议,以3.2亿美元收购后者,目的是加速推进一款用于功能性治愈1型糖尿病 (T1D)的细胞疗法VX-880。
通过收购ViaCyte,福泰制药获得了互补的资产、能力和技术,包括更多人类干细胞系、关于干细胞分化的知识产权以及细胞疗法的GMP生产设施,这些可以加速Vertex正在进行的T1D计划。此外,福泰制药还获得了3款在研细胞疗法,其中有ViaCyte与CRISPR Therapeutics合作开发的新型低免疫干细胞资产VCTX210。
VX-880是一款研究性的异体干细胞衍生的、完全分化的、产生胰岛素的胰岛细胞疗法,有潜力通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素的产生,来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。它通过输注到肝门静脉中递送,同时需要维持性免疫抑制治疗来防止胰岛细胞受到免疫排斥。
2019年,Vertex与Semma Therapeutics达成协议,以9.5亿美元现金收购后者,获得了VX-880。2021年3月,VX-880获得FDA授予的快速通道资格。
目前,VX-880已经通过一项正在进行的I/II期研究实现了概念性验证,其安全性和疗效得到证实。结果显示,接受了一半目标剂量治疗的两名患者均实现了葡萄糖响应性胰岛素生成,改善了血糖控制,同时减少了对外源性胰岛素的需求。
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