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2018-03-23至2018-03-24 上海
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Introduction

CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用, 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑,它开辟了生命医学研究的一个新时代。

首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈,如血友病、杜氏肌营养不良(DMD)症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等;其次,基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之一;第三,基因编辑技术与干细胞结合有望促进再生医学领域的应用,特别是中国科学家通过基因编辑技术,首次人工改造出遗传增强的“超级”干细胞。

CRISPR-Cas9外,基因编辑系统的分类与功能进一步完善。在原有CRISPR/Cas9系统基础上,又有一些新的或改进基因编辑技术出现,以提高其编辑效率,降低脱靶效应,使用更安全。

然而,如何规范基因编辑技术的合理应用,如何促进基因编辑技术的临床转化,是值得探讨的问题。另外也有许多科研工作者和临床医生关心基因治疗的临床进展。为此,生物谷将举办2018基因编辑与基因治疗国际研讨会,邀请国内一线专家, 临床医生深入研讨,推动交流与合作。



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