日前，下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics 宣布获得5200万美元首轮融资，用于开发条件性激活小干扰（Conditionally Activated Small interfering，CASi）RNA疗法。Switch 公司将其首创的新型RNA干扰（RNAi）技术与核酸纳米技术相结合，从而开发出具有高度细胞选择性的下一代RNAi疗法，同时还具有高...
生物技术公司 Ring Therapeutics 宣布已经完成了 8650 万美元的 C 轮融资。该公司表示将利用这笔资金扩大业务和开发工作，进一步将其开发的 Anellogy™ 平台推向临床阶段。据了解，此次 C 轮融资的投资机构包括 Alexandria Venture Investments、Altitude Life Science Ventures、CJ Invest...
在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒（AAV）已成为基因治疗的首选递送载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。2017年12月10日，美国食品药品管理局（FDA）批准了 Spark Therapeutics 公司的基因疗法Luxturna上市，用于治疗RPE65基因突变导致的先天性失明。这也是首款...
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经病变（ATTRv-PN），PDUFA日期定为2023年12月22日。ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变引起的进行性全身性疾病，因TTR蛋白错误折叠并在心肌和周围神经中积聚为淀粉样蛋白原纤维...
近日，制药巨头葛兰素史克（GSK）的 CEO Emma Walmsley 在向投资者总结GSK的愿景时强调，GSK已决定“结束在细胞和基因治疗方面的投资”。这也是GSK在取消与 Lycell 和 Immatics 公司的细胞治疗合作几个月后，再次释放鲜明的信号：GSK的药物开发方向正在逆行业潮流而行。GSK认为，与其急于将“现货型”CAR-T推向临床，或全力投入细胞治疗实体肿瘤...
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