近日，Celgene公司和bluebird bio公司在美国血液病学会（ASH）年会上公布了一项1期临床试验的结果。该试验评估了在研抗B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞疗法bb2121在晚期复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和疗效。

bb2121是bluebird公司开发的用于晚期复发性/难治性多发性骨髓瘤的CAR-T疗法，目前还没有获批，但获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定和欧洲药品管理局（EMA）授予的PRIME资格。

bb2121的疗效和安全性在临床试验中得到了证实。这项正在进行的1期研究CRB-401评估了bb2121在21名复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的初步安全性和疗效，并且要确定2期试验的推荐剂量。这些患者首先接受了环磷酰胺和氟达拉滨的预处理方案，然后输注剂量递增的bb2121抗BCMA CAR-T细胞。这些CAR-T细胞由每位患者自身的血细胞产生，然后使用专有的编码抗BCMA CAR的慢病毒载体进行修饰。目前的结果显示：

中位随访时间为40周（范围：6.6-69）

94％（17/18）患者实现客观缓解

89％（16/18）患者实现至少一个非常好的部分缓解（VGPR）

56％（10/18）患者实现完全缓解（CR， N=7），或未确认的完全缓解（N=3）

10例进行微小残留病灶（MRD）状态评估的患者中有9例为MRD阴性

中位无进展生存期（PFS）在有效剂量群组中尚未达到，6个月和9个月的PFS分别为81％和71％

三名在剂量递增过程中获得缓解的患者随后出现疾病进展

安全性方面，主要的副作用是细胞因子释放综合征（CRS）。在剂量递增阶段，71%（15/21）的患者经历CRS，大部分为1或2级，有2名患者为3级，经治疗后缓解。

“Celgene长期致力于治疗多发性骨髓瘤患者，对这种致命的血液癌症进行广泛的研究，”Celgene公司血液学和肿瘤学总裁Nadim Ahmed先生说： “展望未来，我们认为BCMA是这种疾病的重要靶标，我们相信bb2121有可能对这些患者的治疗方法和结局产生重大影响。”

“越来越多的bb2121临床数据正在构建一个引人注目的故事，进一步支持了该疗法独特功能的重要性，”bluebird bio首席医学官Dave Davidson博士说：“在复发性和难治性患者群体中获得的反应，加上良好的安全性，加强了bb2121作为一种突破性CAR-T疗法在多发性骨髓瘤中的潜在作用。”

“在经过多次治疗的患者群体中，看到使用一次bb2121治疗后的这些反应是非常有希望的。我们希望CAR-T疗法与bb2121能成为抗击多发性骨髓瘤的重要疗法，这一疾病仍是可怕和不可治愈的，” 该研究的主要研究者、美国国家癌症研究所癌症研究中心的James Kochenderfer博士说。

我们期待这一新疗法能为这些病情复杂的多发性骨髓瘤患者带来治疗新希望。 (生物谷Bioon.com）