男性乳腺癌、RWE、辉瑞新药，这仨到底啥关系？

清明假期最后一天，溜达了一天比较疲劳，今晚给大家随便聊点。

4月4日，FDA发布公告，扩大了辉瑞爱博新（Ibrance，哌柏西利/palbociclib）结合特定的内分泌疗法用于治疗HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的适应症，今年起在美国可以用于男性乳腺癌患者。

去年，辉瑞哌柏西利的销售额增长了32%，达到41亿美元，仅次于该司的重磅产品沛儿13和乐瑞卡。

但男性乳腺癌比较少见，据FDA估计2019年大概只有2670例患者，不到所有乳腺癌病例的1%，所以，这个新的获批可能不会给辉瑞带来更多商业上的获利，但是它的意义在于，这为制药公司成功通过FDA批准增添了一个成功案例——哌柏西利这次是没有依赖临床研究的，而是仅仅依靠真实世界数据（RWE）。

RWE（真实世界证据）是 Real-World Evidence 的缩写，它的定位初始主要是满足上市后与药物安全相关的监管要求，而如今，RWE的应用已远远超出了药物警戒的范畴，被广泛应用于医疗健康行业的不同利益相关方，包括监管机构、医保支付方和医疗保健专业人士（HCPs）等。

比如，十来年前大伙儿跑医院，每个人都说自己的药品好，都有 DA 和 PPT 上一堆临床试验来证明，既然都说自己的药牛掰，那实际就是都一样，所以，大伙儿只能拼客情拼赞助，但是，如今当临床推广越来越规范，客情、赞助等等销售因素越来越受限的时候，你会发现，当你再说自己的药品好的时候，医生会说，OK，拿 evidence 说话，尤其是当你摆出很多国外的临床试验时，医生会说你有没有本地应用的 evidence 呢，没有则说服力不够啊。

这里就涉及到我们常听到的一个词——RCT，我们都知道，RCT 是随机对照试验的意思，它可以帮我们确定新疗法是否优于标准治疗对照组，是评价未上市新药疗效的“黄金标准”，而我们今天提到的真实世界数据（RWE）和真实世界研究（RWS），则较全面的反映了真实的药品上市后的临床应用信息，虽然现在医疗卫生领域利益相关方对RWE的青睐程度不一，各国之间也存在差异，但随着各方对RWE越来越熟悉，它终会越来越被多方所重视。

了解了这俩概念，我们回到辉瑞的这个新药哌柏西利，它是一种细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂，最初于2015年在FDA获批，和芳香化酶抑制剂（比如来曲唑）联用作为绝经后女性患者内分泌治疗为基础的初始方案，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。

而对于男性乳腺癌患者，目前没有明确的的治疗指南，其治疗策略的制定多参考女性乳腺癌的治疗规范，即以手术为主，放射治疗、化疗和内分泌治疗为辅的综合治疗，但其临床和病理特点与女性不尽相同。

此次，针对男性乳腺癌患者，辉瑞提供了从电子健康记录（EHRs）的真实世界数据（RWD）的分析结果作为额外的支持数据，以证实哌柏西利与内分泌治疗联合用于男性乳腺癌患者在这个罕见的乳腺癌患者群体中观察到的肿瘤变化，成功通过了 FDA 的批准。

▌ 多家跨国药企重视 RWE

FDA 之前有过使用真实世界证据（RWE）来审查药物的先例，但这些证据经常被用来构建历史对照来比较药物单臂研究的结果，来显示与现有治疗相比的明显优势，安进的Blincyto（blinatumomab）就是这种情况，2014年首次被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病。

2018年2月，罗氏以19亿美元收购美国癌症数据公司 Flatiron Health，其中原因之一也是期望以真实世界证据（RWE）来作为单臂研究的工具开发肿瘤药物，这一收购表明了跨国药企对 RWE 越来越有清晰的规模化的需求，当然，美国有相对规范的肿瘤 EMR 数据也是一个优势条件。

今年1月28日，FDA 局长 Scott Gottlieb 制定了 FDA 处理 RWE 和 RWD 的新框架，涉及在临床试验机构之外收集有关药物安全性和有效性的信息，通常可以从电子健康记录（EHR）、实验室、可穿戴设备、医疗保险理赔，甚至从社交网络中收集，他认为新的方法和技术可以帮助审批机构扩大做出决策的证据来源。

FDA新框架和之前的美国《21世纪治愈法案》加速采用基于RWE的临床研究和上市后研究结果，这对新药或已有药品的新适应症的批准是一个极大的利好。

百时美施贵宝是另一家对 RWE 和人工智能（AI）感兴趣的公司，上个月28日，外媒传出消息，施贵宝和 AI 公司 Concerto HealthAI 签订多年战略合作协议，专注于在特定肿瘤领域的RWE，利用高级人工智能生成RWE，助力于肿瘤新药的发现和开发。

Concerto  HealthAI 公司拥有美国临床肿瘤学会的授权，可以从其数据平台 CancerLinQ 中收集数据，CancerLinQ 是美国临床肿瘤学会的非营利性子公司，这个数据平台可以为美国医生和研究人员提供医学洞见。

关注 RWE 的跨国药企仍然不止这些，武田制药也在和 AI 公司 Recursion Pharmaceuticals 合作，来确定罕见病临床入组患者，其中应该也会涉及到 RWE。

据报道，赛诺菲在几年前也开启全球数字转型策略，在内部建立真实世界研究平台“达尔文”，利用这个数据平台，进行了超过 100 多个的研究项目，通过对真实世界的医疗及医药数据的整合分析，赛诺菲可以更好进行产品研发、提高患者管理能力，进行更好的决策，做出更好的医疗干预，以及优化治疗结果。

总的来说，大咪认为，RWE 能够得到重视的一个重要原因是，它是以临床价值为导向的，对于药企来说，它加快了新药研发的步伐，而对于推广人员，也增加了另一个有说服力的工具，所以，大家可以尝试多了解一下。

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