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2018-05-17至2018-05-19 上海
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全球首个CAR-T细胞治疗药物Kymriah第二个适应症获批

来源:医麦客

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刚刚,美国FDA批准了诺华的CAR-T细胞治疗药物Kymriah(tisagenlecleucel,CTL019),用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗),其中包括最常见的非霍奇金淋巴瘤形式—弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)以及起因于滤泡性淋巴瘤(FL)的高级别B细胞淋巴瘤和DLBCL。


值得注意的是,这是FDA 授予诺华的CAR-T细胞治疗药物Kymriah的第二个适应症。2017年8月30日,美国FDA已经批准诺华公司的突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者,是人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品。


据相关数据显示,DLBCL影响约30%的NHL患者,且美国每年大概有27000例新诊断的DLBCL病例,其中这些患者中约有6500名患者在接受两种或两种以上的治疗后出现复发或难治性疾病,而这些患者现在可能有资格接受Kymriah治疗。


作为该药物临床试验的主要研究人员,宾大的Stephen J. Schuster博士表示:“这是一个令人兴奋的消息,我们看到了这种挽救生命的疗法可以广泛应用于有大量患者未满足的医疗需求,许多人的生命可能因此得救。”


去年美国血液学会(ASH)年会上,诺华和宾夕法尼亚大学(Penn)共同公布了关于Kymriah (CTL019)的一项关键研究新数据(JULIET)。


在这项名为JULIET的全球关键II期临床试验中,研究人员评估了Kymriah (CTL019)在复发/难治性DLBCL患者中的疗效,临床结果证实了该疗法的持久性。


关键性试验的数据显示:


81例患者在3个月或更早时间的随访中,总体有效率(ORR)为53%,完全缓解率(CR)为40%,部分缓解率(PR)为14%。


接受Kymriah输注6个月后,总体有效率(ORR)为37%,完全缓解率(CR)为30%。中位缓解持续时间尚未达到。


Stephen J. Schuster博士说:“在试验入组时,这些DLBCL患者已经接受了多轮化疗,其中许多患者经历过干细胞移植失败,预后很差的同时几乎没有可选的治疗方案。而接受Kymriah(tisagenlecleucel)治疗,我们已经能够显着提高他们获得和维持持续应答的机会,而无需干细胞移植,从而证明了这种疗法在治疗这种致命的血癌方面的益处。”


在第三个月,完全缓解率(CR)为32%,部分缓解率(PR)为6%,与第六个月保持一致(30%CR,7%PR)。并且在预后亚组之间的反应率也是一致的,包括接受过自体干细胞移植(ASCT)的患者和DLBCL亚型(称为双重打击淋巴瘤,同时具有IGH-BCL2和MYC基因重排的B细胞淋巴瘤)的患者,这些患者往往预后很差。但在接受过Kymriah治疗后没有任何患者接受干细胞移植。


在JULIET研究中,首次应答后6个月的无复发概率为74%(95%CI,52%-87%),中位缓解持续时间尚未达到,总体生存期(OS)中位数也尚未达到(95%CI:6.5个月-不可估计),从输注到数据截止的中位时间为5.6个月。


基于此临床数据,FDA批准Kymriah第二个适应症。这是宾大和诺华之间联盟的最新成果,双方于2012年达成全球合作,以进一步研究,开发和商业化Kymriah以及治疗癌症的其他CAR-T细胞药物。宾夕法尼亚州佩雷尔曼医学院的研究人员在与诺华的共同合作下,领导CAR-T的研究、开发以及相关临床试验的开展。他们表示,今天Kymriah第二个适应症的获批是挽救患者生命的一大步!


Novartis Oncology首席执行官LizBarrett说:“对于CAR-T细胞药物Kymriah两个适应症的获批,我们感谢宾大的领导开发以及参加临床试验的勇敢的患者,使Kymriah成为迄今为止最令人兴奋的抗癌技术之一。”(生物谷Bioon.com)


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