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2018-08-24至2018-08-25 上海 复旦大学枫林校区
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帕金森病疗法5年内将有重大研究突破?

来源:药明康德

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Michael J. Fox帕金森研究基金会(MJFF)投入近90%的开支,用于开发治疗神经退行性疾病的方法。自2000年成立以来,它总计投入超过8亿美元,2017年就投入1亿美元。

MJFF首席执行官Todd Sherer博士说,该组织“是世界上最大的致力于帕金森病研究的非营利性资助者”,他预计未来五年在开发帕金森病疗法方面将取得重大进展“以减缓或阻止疾病进展”。

事实上,MJFF在研究帕金森病的疗法方面已经取得了实质性进展。Sherer博士说,帕金森病的病因被认为是遗传倾向和环境触发因素的综合作用,研究揭示了该病与其他神经系统疾病之间的联系。他补充说:“我们还发现帕金森和非脑部疾病(如戈谢病和克罗恩病)之间的基因相似性,这可能有助于我们更好地理解和治疗各种疾病。”根据全球疾病负担研究(Global Burden of Disease Study),在北美有超过100万人、在全球有600万人受到帕金森病的影响。在美国,每年有6万例新病例被确诊。

Sherer博士于2011年开始担任MJFF的首席执行官。Sherer博士是全世界公认的帕金森病疗法专家,他是弗吉尼亚大学(University of Virginia)神经科学专业的博士,并拥有杜克大学(Duke University)心理学学士学位。

作为药明康德帕金森病系列访谈的一部分,Sherer博士与我们探讨了帕金森病研究的科学进展、药物开发者所面临的挑战以及在寻找治愈疗法方面所取得的进展。

药明康德:帕金森病是由基因异常还是由环境因素引起的?或是两者综合引起的?

Todd Sherer博士:20多年前,科学家们认为帕金森病没有遗传成分。然而,在过去的20年中,人们已经意识到遗传学及其与环境和生活方式的相互作用,可能导致帕金森病的风险。在大多数情况下,遗传倾向和环境因素可能导致帕金森病。

药明康德:您如何描述帕金森病研究的演变?

Todd Sherer博士:帕金森病的研究在过去20年里经历了一场遗传学革命——开启了对疾病风险、发病和进展的新认识,并指向了科学家们现在坚持不懈追求的治疗靶点和候选生物标志物。此外,人们对这种疾病的认识越来越多:帕金森病不仅仅是一种运动障碍。科学家和临床医生现在认识到该疾病的许多非运动因素,例如情绪障碍、认知障碍和自主神经功能障碍等,并正在开发多巴胺系统以外的靶向疗法。

药明康德:研究人员所了解的帕金森病的病因是什么?是否会对其他神经系统疾病有影响?

Todd Sherer博士:一些神经退行性疾病,如路易体失智症和多系统萎缩与帕金森病的标志性病理相同——蛋白质α-突触核蛋白的积累。关于导致这种蛋白积聚及其传播的生物学过程的研究将为突触核蛋白病患者的治疗提供信息。我们还发现帕金森病和非脑部疾病(如戈谢病和克罗恩病)之间的基因相似性,可以帮助我们更好地理解和治疗各种疾病。

药明康德:美国国立卫生研究院(NIH)的BRAIN计划对帕金森病研究有影响吗?

Todd Sherer博士:围绕大脑功能和疾病还有很多问题需要研究。NIH的BRAIN计划已将关键的研究资金、注意力和专业知识引导至理解这一复杂器官并治疗其功能性障碍。

药明康德:MJFF是如何支持帕金森病研究和药物开发的?

Todd Sherer博士:MJFF是全球最大的帕金森病研究非营利性资助者。我们每年两次公开呼吁申请资助计划,以推进我们的研究重点。

除了给予资金,我们还建设基础设施,提供资源帮助科学家们加速开发他们的项目。我们的基金会开发了一个广泛的研究工具目录,如化验、抗体、和模型,这些工具可迅速按成本价提供给学术界和工业界的研究人员。

科学界(包括工业界和学术界)的其他资源包括开放获取非特定的研究数据、可请求提供的生物样本、以及临床试验招募和保留支持。

药明康德:开发帕金森病疗法的最佳策略是什么?

Todd Sherer博士:帕金森病药物研发的一个新兴领域是精准医疗。例如,我们可能针对人群中存在的、与基因突变相关的功能障碍进行治疗。这种基于生物学和病因学指导治疗的策略,将有望在减缓和阻止疾病进展中取得成功。

药明康德:在治疗帕金森病的过程中遇到哪些挑战?

Todd Sherer博士:帕金森病的临床和生物变异性对药物研发具有挑战性。我们需要客观的、选择性的生物标志物测试来预测、诊断和监测帕金森病,并测试治疗干预措施的影响。MJFF赞助“帕金森病进展标志物项目”(PPMI),这是一项大规模的纵向研究,旨在鉴定和验证疾病的生物标志物。研究数据向工业界和学术界的所有符合资格的研究人员开放,已被科学界下载超过150万次,以做进一步的分析。

药明康德:需要哪些科学突破才能更好地了解帕金森病的发病原因和进展?

Todd Sherer博士:MJFF赞助的PPMI等大规模观察性研究的扩展正在帮助建立科学突破的基础设施。PPMI正在收集多年的患者综合数据,包括来自可穿戴设备和移动设备的临床评估、成像、流体和信息。此外,技术正在实现深入的细胞分析。现在的挑战在于,将这些数据转化为可指向帕金森病因和生物标志物的可操作洞见。

药明康德:未来五年帕金森病治疗将如何演变?

Todd Sherer博士:一些治疗帕金森病症状的新疗法已临近上市。美国FDA目前正在审查一种治疗帕金森病流口水的新药申请和两种疗法,以便在标准疗法失效时迅速缓解运动症状。

此外,试验正在测试针对帕金森病遗传靶点的疗法,如α-突触核蛋白、GBA(葡糖神经酰胺酶β)和LRRK2(富含亮氨酸重复激酶2),有可能减缓或阻止疾病进展。虽然我们仍然需要了解这些疗法的安全性和有效性,但我们可以在未来5年的开发中取得重大进展。(生物谷Bioon.com)

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