2018-10-26至2018-10-27 上海
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Shire单抗类药物Takhzyro上市在即

来源:生物谷

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英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐批准Takhzyro(lanadelumab-flyo注射液),作为一种常规预防性治疗药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿发作的复发。

欧盟委员会(EC)在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的意见,这也意味着Takhzyro极有可能在未来2-3个月获批在欧洲上市,造福HAE患者。如果获批,Takhzyro将成为欧洲首个预防性治疗HAE的单抗类药物。今年8月23日和9月19日,Takhzyro分别获得美国和加拿大批准用于相同适应症。之前,美国FDA已授予该药突破性药物资格和优先审查资格。

Takhzyro是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物,在HAE患者体内的半衰期为14天,该药通过皮下注射自我给药,在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面,Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。每4周300mg剂量间隔也是有效的,如果患者病情良好控制(例如,没有发作)超过6个月,则可以考虑该剂量间隔。

Takhzyro的获批,是基于4项临床研究的数据,包括关键性III期临床研究HELP,该研究是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究,共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。研究结果显示,与安慰剂相比(n=41),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗(n=27)使每月HAE发作次数显著降低了87%,每4周一次300mg剂量Takhzyro治疗(n=29)使每月HAE发作次数显著降低了73%(校正后的p值<0.001)。

此外,与安慰剂组相比,每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组中度至重度发作减少83%、需要按需治疗的发作显著减少87%。预先指定的探索性分析显示,在治疗26周期间(第0天至第182天),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=27)有44%的患者实现病情零发作,安慰剂组为2%(n=41)。一项事后分析显示,在研究的16周稳态阶段(第70天至第182天),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=26)有77%的患者实现病情零发作,安慰剂组为3%(n=37)。

安全性方面,该研究中未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告,Takhzyro治疗组最常见的不良反应(≥10%且高于安慰剂)为注射部位反应(包括:注射部位疼痛、红斑和擦伤)、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕好腹泻。

HAE是一种罕见的遗传病,在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀,肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛,严重影响患者的生活质量,如果发病部位在喉部,则可能会危及生命。

Shire研发负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示,CHMP的积极意见标志着我们为欧洲HAE患者群体提供首个单抗治疗方案方面所付诸努力的一个重要进展。我们对Takhzyro在帮助满足患者这种慢性和不可预测性疾病的患者群体中的巨大未满足医疗需求的未来潜力感到激动不已。Takhzyro作为首个预防HAE发作的单克隆抗体药物,如果上市,将为欧洲的HAE患者提供一种作用机制与市售HAE不同的创新治疗选择,有望改变这一类罕见疾病的临床治疗模式。展望未来,我们将继续朝着实现HAE零发作的目标努力。


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