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华益民 教授

苏州大学神经科学研究所

脊髓性肌萎缩症新药Spinraza的研发与现状

华益民 教授

演讲题目:脊髓性肌萎缩症新药Spinraza的研发与现状

苏州大学神经科学研究所

华益民博士 1998 年获中山大学博士学位,2000 年先后在塔夫茨大学、麻省大学医学院和冷泉港实验室做博士后,2008 年任冷泉港实验室研究员,2013 年任苏州大学神经科学研究所特聘教授。华博士主要从事 RNA 生物学、运动神经元退变、反义核酸药物研发等领域的研究,是国际上剪接类反义核酸药物研发的开拓者之一,特别是在脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)病理机制和药物研发方面取得了多项重大突破性成果,在国际著名期刊包括《Nature》、《Science》等发表~30篇开创性论文,论文已被国际英文 SCI 期刊引用 2500 余次。华教授是治疗 SMA 反义核酸药物 Nusinersen(商品名 SPINRAZA)的主要发明人,拥有多项有关 SPINRAZA 的专利,该药于 2016 年 12 月 23 日获 FDA 批准在美国上市、2017 年 6 月在欧洲上市。华教授现为国家自然科学基金重点项目主持人,苏州 ASOcura 医药科技公司创办人,江苏省神经学会常务理事。2015 年获江苏省双创团队核心成员,2016 年获第十届苏州工业园区科技领军人才。


主要研究方向:

1.   RNA 药物研发(癌、心血管疾病、神经退行性疾病等)

2.   运动神经元变性的分子病理机制

3.   RNA 可变剪接、非编码 RNAs 在组织发育及疾病发生中的作用


代表性论文:

1.  Hua Y*,  Liu YS, Sahashi K, Rigo F, Bennett CF, Krainer AR*. (2015) Motor neuron  cell-nonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild  and severe transgenic mouse models. Genes Dev 29,288-297.  ( IF 9.413 )


2.  Xiong  HY, Alipanahi B, Lee LJ, Bretschneider H, Merico D, Yuen RK, Hua Y,  Gueroussov S, et. al. (2015) The human splicing code reveals new  insights into the genetic determinants of disease. Science 347, 1254806.


3.  Hua Y,  Sahashi K, Rigo F, Hung G, Bennett CF, Krainer AR*. (2011) Peripheral SMN restoration is essential for long-term rescue of a severe SMA mouse  model. Nature 478, 123-126.


4.  Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR*. (2010) Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev 24, 1634-44.  ( IF 9.413 )


5.  Hua Y,  Vickers TA, Okunola HL, Bennett CF, Krainer AR*. (2008) Antisense masking of an hnRNP A1/A2 intronic splicing silencer corrects SMN2  splicing in transgenic mice. Am J Hum Genet 82, 834-48.  ( IF 9.025 )


6.  Hua Y, Vickers TA, Baker BF, Bennett CF, Krainer AR*. (2007) Enhancement of SMN2 Exon 7 Inclusion by Antisense Oligonucleotides Targeting the Exon. PLoS Biol 5, e73.

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