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2018-05-17至2018-05-18 上海
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蔡宇伽 PhD, 研究员

上海交通大学系统生物医学研究院

基因治疗的非病毒与病毒载体系统

蔡宇伽 PhD, 研究员

演讲题目:基因治疗的非病毒与病毒载体系统

上海交通大学系统生物医学研究院

上海交通大学系统生物医学研究院研究员,基因治疗实验室主任,基因治疗载体技术专家。长期从事基因治疗载体技术的研究,在慢病毒载体、睡美人转座子(Sleeping Beauty)和piggyBac转座子等领域做出过重要贡献。系列论文发表在Nucleic Acids Research (2013), eLife (2014), eLife (2016), Gene Therapy (2016), Current Gene Therapy (2016) 等期刊上。其中将慢病毒载体工程化改造成蛋白质的递送工具,实现基因编辑酶ZFN和TALEN瞬时高效递送的工作,被基因治疗专家Perry B Hackett誉为ZFN和TALEN自发明以来的‘二次革命’(Second revolution)。实验室目前工作主要致力于,1)开发对接临床的病毒载体和基因编辑技术以实现遗传疾病的基因治疗,2)联合溶瘤病毒技术和免疫学原理实现实体瘤的治疗。


代表性论文:


Cai, Y., Bak, R.O., Krogh, L.B., Staunstrup N.H., Moldt B., Corydon T.J., Schr_der L.D., Mikkelsen J.G.* 2014. DNA transposition by protein transduction of the piggyBac transposase from lentiviral Gag precursors; Nucleic Acids Research; 10.1093/nar/gkt1163.    ( IF 10.162 )


Cai, Y., Laustsen, A., Zhou, Y., Sun, C., Anderson, M.V., Li, S., Uldbjerg, N., Luo, Y., Jakobsen, M.R. and Mikkelsen, J.G.* 2016. Targeted, homology-driven insertion in stem cells by ZFN-loaded 'all-in-one' lentiviral vectors; eLIFE; 5.    ( IF 7.725 )


Cai, Y., Bak, R.O. and Mikkelsen, J.G.* 2014. Targeted genome editing by lentiviral protein transduction of zinc-finger and TAL-effector nucleases; eLIFE; 3, e01911.    ( IF 7.725 )


Sharma, N., Cai, Y., Bak, R.O., Jakobsen M.R., Schr_der L.D., Mikkelsen J.G.* 2013. Efficient sleeping beauty DNA transposition from DNA minicircles; Molecular therapy-Nucleic acids; 2, e74;    ( IF 6.392 )

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